Las células madre en la PDM

Primer ensayo terapeútico con células madre en la enfermedad de Pelizaeus-Merzbacher

Noviembre 2009

Un ensayo clínico de fase I es probable que comience en invierno en la Universidad de California en San Francisco (UCSF), Estados Unidos, patrocinado por la compañía de biotecnología StemCells, quién pondrá a prueba la seguridad y eficacia del Trasplante de células madre neurales en los niños con la enfermedad de Pelizaeus-Merzbacher (PMD).

En PMD, un gen defectuoso en el cromosoma X lleva a la insuficiencia de la mielinización de las fibras nerviosas en el cerebro, trastornos neurológicos y la muerte en las formas más graves de la enfermedad. En la actualidad, no existe un tratamiento eficaz para este tipo de leucodistrofia.

StemCells, Inc. La compañía de biotecnología que ha desarrollado el purificado de células madre neurales humanas en el centro de este ensayo clínico, completó un ensayo de Fase I en enero pasado, en 6 pacientes con enfermedad de Batten, otra enfermedad rara, que fueron tratados de forma similar y notificaron los resultados positivos en términos de seguridad. El injerto y la supervivencia a largo plazo de las células en el cerebro también se han constatado.

El ensayo clínico para el PMD, que será dirigido por el profesor David Rowitch, jefe de neonatología del Hospital de Niños de UCSF y miembro del Consejo Científico de la Fundación ELA, es el primer ensayo clínico con células madre neuronales diseñadas para tratar una enfermedad neurodegenerativa como resultado de una falta de mielina.

Cuatro pacientes de la forma connatal de PMD, la forma más severa de la enfermedad, serán inscritos en este estudio, que le permitirá:

  • Recibir injertos de células madre neurales por neurocirugía.
  • Recibir fármacos inmunosupresores durante nueve meses, para prevenir el rechazo de las células madre trasplantadas.
  • Ser objeto de seguimiento durante un año para evaluar la seguridad y tolerabilidad de las células injertadas, los efectos de la cirugía y la inmunosupresión, y para ver si los niños presentan signos clínicos de mejoría. Imágenes por resonancia magnética cerebral se llevará a cabo durante cuatro años más para evaluar cualquier problema asociado con las células.

El objetivo principal del ensayo de fase I es probar la seguridad de las células trasplantadas. El objetivo secundario es determinar si las células ayudan a corregir la falta de mielina en los cerebros de los pacientes. Varias pruebas se utilizan en este estudio, incluyendo imágenes de resonancia magnética para monitorear la producción de mielina, los exámenes físicos que evaluarán a fondo la función neurológica y los informes de los padres.

Para ser elegible, los pacientes de los EE.UU. o los ciudadanos de Canadá que viven en América del Norte en exclusiva, deben cumplir con los siguientes criterios de inclusión:

  • Los niños con edades comprendidas entre seis meses a cinco años.
  • Las pruebas genéticas confirman mutación genética PLP1.
  • Reducción de la materia blanca del cerebro y el volumen en la RM.
  • Confirmado el diagnóstico clínico del PMD connatal.
  • Capacidad de la familia para cumplir con el seguimiento y las pruebas.
  • Capacidad de la familia de comprender el estudio y dar su consentimiento para su hijo.

Los detalles completos de los criterios de inclusión y exclusión se puede obtener del coordinador del estudio.

Todos los detalles de este ensayo clínico están disponibles en el sitio web de la UCSF.

Para obtener más información sobre este estudio, comuníquese con el coordinador del estudio en California por teléfono al +1-800-793-3887 o enviarle un e-mail


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