3 nuevos países europeos (Irlanda, Bélgica y Países Bajos) acuerdan financiar Libmeldy, un tratamiento vital para los niños con leucodistrofia metacromática.
Una enfermedad genética rara y devastadora
La leucodistrofia metacromática (LDM) es un trastorno genético poco frecuente que se da en 1 de cada 40/50 mil nacimientos. Puede desencadenarse en la infancia, la adolescencia o la edad adulta y provoca disfunciones neurológicas graves que afectan a las habilidades motoras y las funciones cognitivas, causando la muerte del paciente de manera precoz.
Libmeldy: un tratamiento innovador
La terapia génica es la única esperanza que queda a sus familias para la presentación de la enfermedad más grave, la infantil tardía (la que se da con más prevalencia) que se desarrolla alrededor de los dos años y para la que no está indicado el trasplante de medula. Se extraen las células madre del paciente y se corrigen en el laboratorio antes de ser reinyectadas. Libmeldy se desarrolló en Italia, para lo cual fueron necesarios más de diez años de investigación. El tratamiento se administró a unos cuarenta niños europeos durante los ensayos clínicos realizados para verificar la seguridad y eficacia de la terapia. Posteriormente, en 2021, se aprobó por fin la comercialización de este tratamiento en Europa.
Un problema sanitario europeo
En el momento de escribir estas líneas, el tratamiento se encuentra disponible en 11 países europeos: Alemania, Bélgica, Dinamarca, Finlandia, Italia, Irlanda, Islandia, Noruega, Países Bajos, Reino Unido y Suecia.
Debemos situar siempre al paciente en primer lugar, sobre todo cuando está en juego una vida, y el gobierno debe hacer todo lo que esté en su mano para garantizarlo. Y por eso tenemos que cooperar mucho más en Europa…
Frank Vandenbroucke, ministro belga de Sanidad y Asuntos Sociales (enero de 2024)
El anuncio de que hoy se ha conseguido la aprobación del reembolso de Libmeldy en nuestros tres países da esperanza a las familias que ahora pueden acceder a un medicamento que cambia vidas…
Stephen Donnelly T.D., ministro irlandés de Sanidad (enero de 2024)
Este resultado positivo es una excelente noticia para los pacientes de LDM y sus familias. Esta colaboración entre Bélgica, Irlanda y los Países Bajos demuestra una vez más los beneficios de que nuestros países trabajen juntos en la negociación de los precios…
Conny Helder, ministra holandesa de Sanidad, Bienestar y Deporte (enero de 2024)
Una importante victoria para los niños y las familias de ELA
ELA International ha financiado numerosos proyectos de investigación sobre la leucodistrofia metacromática, contribuyendo así al descubrimiento de este nuevo tratamiento. Sin embargo, su labor no se limita a la investigación. En los 7 países en los que está presente, ELA también proporciona apoyo moral diario a las familias.
Estamos muy felices de que un tratamiento que salva vidas pueda estar al alcance de un mayor número de pacientes en Europa. No obstante, otros países europeos, como España y Francia, esperan todavía su turno, para consternación de las familias afectadas. Por eso seguimos de cerca las negociaciones entre todas las partes implicadas.
