Myrtelle anuncia la presentación de resultados interinos alentadores de su ensayo clínico de terapia génica de fase 1/2 para la enfermedad de Canavan en la reunión “2025 Cell & Gene Meeting on the Mesa”
Nueva York, NY – 6 de octubre de 2025 – Myrtelle Inc. (“Myrtelle” o la “Compañía”), una empresa de terapia génica pionera en el desarrollo de tratamientos transformadores para enfermedades neurodegenerativas, anunció hoy que el Dr. Michael Muhonen, M.D., Director Médico Conjunto, presentará una visión general de la compañía y resultados interinos alentadores de su ensayo clínico de fase 1/2 de la terapia génica en investigación rAAV-Olig001-ASPA (MYR-101) para la enfermedad de Canavan en la conferencia 2025 Cell & Gene Meeting on the Mesa, organizada por la Alliance for Regenerative Medicine (ARM) en Phoenix, Arizona.
Esta presentación marca un hito importante en la misión de Myrtelle de ofrecer la primera terapia modificadora de la enfermedad para niños que viven con enfermedad de Canavan, una leucodistrofia devastadora y fatal causada por un defecto genético único. Los resultados destacan la exitosa traducción clínica de la plataforma AAV dirigida a oligodendrocitos de Myrtelle, diseñada para abordar la causa subyacente de la enfermedad restaurando la función de las células formadoras de mielina en el cerebro.
Principales hallazgos del estudio (recientemente publicados en Nature Medicine):
Terapia bien tolerada: MYR-101 demostró un perfil de seguridad favorable sin eventos adversos graves relacionados con el tratamiento.
Evidencia de actividad biológica: Se observaron reducciones significativas en los niveles de N-acetilaspartato (NAA) en el líquido cefalorraquídeo (LCR), consistentes con la restauración de la función de la enzima ASPA.
Nueva mielinización: Los aumentos en el volumen de mielina cerebral medidos mediante MRI sintética (SyMRI) confirman la remielinización coherente con un beneficio terapéutico.
Mejoría funcional: Los participantes mostraron avances medibles en el desarrollo en comparación con los controles históricos, reflejando mejoras funcionales amplias.
Potencial de durabilidad: El seguimiento en curso continúa mostrando resultados prometedores a largo plazo y durabilidad del efecto.
«Estos datos representan un gran paso adelante para los niños y las familias afectadas por la enfermedad de Canavan”, señaló el Dr. Michael Muhonen, director Médico Conjunto de Myrtelle. “Por primera vez, estamos viendo evidencia biológica y funcional clara de que una terapia génica dirigida a los oligodendrocitos puede abordar directamente la patología central de esta enfermedad.”
Aspectos regulatorios
rAAV-Olig001-ASPA (MYR-101) fue seleccionada por la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA) para inclusión en el programa piloto START (Support for Clinical Trials Advancing Rare Disease Therapeutics), una de solo cuatro terapias génicas reguladas por CBER en recibir esta distinción. El programa START ofrece una interacción mejorada con la FDA para acelerar el desarrollo de terapias prometedoras para enfermedades raras.
Además, MYR-101 ha recibido las siguientes designaciones:
- Designación de Terapia Avanzada en Medicina Regenerativa (RMAT)
- Designaciones de Medicamento Huérfano, Enfermedad Pediátrica Rara y Vía Rápida (Fast Track) por parte de la FDA
- Designación de Medicamento Huérfano y clasificación como Producto Medicinal de Terapia Avanzada (ATMP) por la Agencia Europea de Medicamentos (EMA)
- Designación ILAP (Innovative Licensing and Access Pathway) por parte de la Agencia Reguladora de Medicamentos y Productos Sanitarios del Reino Unido (MHRA)
Acerca de Myrtelle
Myrtelle Inc. es una empresa de terapia génica enfocada en desarrollar tratamientos transformadores para enfermedades neurodegenerativas. La compañía cuenta con una plataforma, propiedad intelectual y un portafolio de programas y tecnologías que respaldan enfoques innovadores de terapia génica para estas enfermedades. Myrtelle posee un acuerdo de licencia exclusiva a nivel mundial con Pfizer Inc. para su programa de enfermedad de Canavan.
🔗 Para más información, visite el sitio web de la compañía: www.myrtellegtx.com.
Acerca de la enfermedad de Canavan
La enfermedad de Canavan (CD) es una enfermedad cerebral genética infantil fatal causada por mutaciones en el gen ASPA, que impiden la expresión normal de aspartoacilasa, una enzima crítica producida en los oligodendrocitos. La falta de expresión normal de aspartoacilasa afecta negativamente la bioenergética y el desarrollo cerebral, incluida la producción de mielina
Los pacientes con CD están afectados desde el nacimiento, aunque pueden parecer normales durante los primeros meses de vida, hasta que comienzan a desarrollarse los síntomas. Entre las manifestaciones iniciales típicas se incluyen pobre control cefálico, macrocefalia, dificultad en el seguimiento ocular, irritabilidad excesiva, tono muscular marcadamente disminuido y retrasos en los hitos motores como rodar, sentarse y caminar.
A medida que la enfermedad progresa, aparecen convulsiones, espasticidad, dificultades para tragar y deterioro muscular generalizado, y la mayoría de los niños afectados desarrollan complicaciones potencialmente mortales hacia los 10 años. Actualmente, no existen curas para la CD, y solo se dispone de tratamientos paliativos.
🔗 Más información sobre el ensayo clínico de Myrtelle para la enfermedad de Canavan está disponible en https://clinicaltrials.gov/study/NCT04833907?cond=canavan&rank=2 bajo el identificador NCT04833907, o contactando a PatientAdvocacy@MyrtelleGTX.com.
