Boletín ELA Infos
Octubre – noviembre
2025
Actualidad, entrevistas, investigación, eventos y mucho más…
QUÉ ENCONTRARAS
1. Rare TX nueva división creada para terapias avanzadas en enfermedades raras.
Gemma Biotherapeutics (“GEMMABio”), una empresa líder mundial en medicina genética, anunció el 7 de octubre de este año el lanzamiento de Rare Therapeutics, Inc. (“RareTx”), una compañía en fase clínica enfocada exclusivamente en el desarrollo de terapias génicas para enfermedades ultra raras. RareTx inicia sus operaciones con un enfoque en varios tratamientos prometedores para enfermedades de almacenamiento lisosomal.
Las compañías biofarmacéuticas tradicionales no están desarrollando terapias génicas para enfermedades ultra raras debido a los mercados limitados y a los desafíos en el reembolso asociados con tratamientos únicos (“one-and-done”) para estas condiciones. Cobrar precios muy altos por estos tratamientos de una sola aplicación no representa una solución global, ya que restringe el acceso a un pequeño número de personas y países con altos ingresos. Esto amplía la brecha entre lo que es científicamente posible y lo que el sistema actual puede sostener, dejando a la mayoría de las comunidades con enfermedades raras sin acceso a posibles terapias.
“Nuestro objetivo con RareTx es asegurar que todos los pacientes que viven con una enfermedad rara puedan beneficiarse de las medicinas genéticas, independientemente de cuán rara sea su enfermedad o de la capacidad de su país para pagar el tratamiento”, afirmó el Dr. James Wilson, presidente, director ejecutivo y fundador de GEMMABio. “Para lograrlo, utilizaremos tecnologías de primer nivel dentro de un modelo de negocio único, basado en estrategias innovadoras de financiación, desarrollo y comercialización.”
El portafolio de RareTx se basa en plataformas terapéuticas dirigidas a enfermedades monogénicas que afectan el sistema nervioso central (SNC) o el corazón y el músculo esquelético. Los programas líderes en etapa clínica para el SNC incluyen la gangliosidosis GM1 (“GM1”), la enfermedad de Krabbe (“Krabbe”) y la leucodistrofia metacromática (“MLD”), todas ellas enfermedades ultra raras con desenlaces clínicos devastadores y opciones terapéuticas limitadas. RareTx posee la experiencia y la tecnología necesarias para expandir sustancialmente su portafolio dentro de estas dos plataformas terapéuticas.
“La misión de GEMMABio es hacer que las terapias génicas sean accesibles a nivel mundial, y RareTx cumplirá esa misión al crear una vía comercial para los pacientes con enfermedades ultra raras, que han sido históricamente desatendidos”, declaró la Dra. Annalisa Jenkins, presidenta del consejo de GEMMABio y reconocida líder de la industria biofarmacéutica con amplia experiencia en el sector.
a estrategia de RareTx para desarrollar productos dirigidos a enfermedades ultra raras incapacitantes o letales dentro de plataformas terapéuticas comunes aumentará las probabilidades de éxito, acelerará los plazos de desarrollo y reducirá las necesidades de capital. Los tratamientos serán distribuidos a través de una coalición internacional de asociaciones público-privadas y centros regionales de excelencia. Como filial de GEMMABio, RareTx tiene acceso a alianzas estratégicas clave en Brasil y Abu Dabi, que servirán como centros regionales de terapia génica para América Latina y Medio Oriente, respectivamente.
“Las familias afectadas por enfermedades raras compartimos historias personales de inmenso amor y alegría junto con una profunda tristeza, al ver cómo nuestros seres queridos sufren un deterioro progresivo e irreversible. Trabajamos incansablemente para apoyar la búsqueda de tratamientos efectivos y mantener viva la esperanza”, expresó Rojan Vakili, MBA, exmiembro de la junta de la Cure GM1 Foundation, cuyo hijo pequeño vive con gangliosidosis GM1. “El tiempo juega en nuestra contra, y resulta impensable retroceder ahora, justo cuando las terapias transformadoras están finalmente listas para llegar a la clínica. Existe un imperativo moral para que todos los actores trabajemos juntos y diseñemos nuevos enfoques audaces, acordes con esta era sin precedentes en la medicina.”
🔗Más información en: https://www.raretx.us/
Acerca de GEMMABio
GEMMABio es una empresa de terapias avanzadas dedicada a acelerar la investigación y el acceso global a tratamientos transformadores para personas que viven con enfermedades raras. La compañía realiza actividades de investigación y desarrollo de productos para llevar los descubrimientos en terapia génica desde el laboratorio hasta el paciente de manera más rápida y asequible. GEMMABio está dirigida por el pionero de la terapia génica Dr. Jim Wilson y su equipo de expertos, quienes anteriormente desarrollaban su labor en el ámbito académico.
🔗Más información en: https://www.gemmabiotx.com/
2. Leucodistrofia Hipomielinizante Tipo 8 relacionada con POLR3B (Síndrome 4H): una serie de casos de dos hermanos
Resumen
Presentamos una serie de casos de dos hermanos de una familia consanguínea con diagnóstico genéticamente confirmado de leucodistrofia hipomielinizante tipo 8 relacionada con POLR3B
(síndrome 4H),un raro trastorno autosómico recesivo caracterizado por hipomielinización, hipodoncia e hipogonadismo hipogonadotrópico.
Aunque comparten la misma variante genética, muestran expresión clínica diferente: el hermano mayor presenta un cuadro neurológico más grave, con deterioro motor progresivo, atrofia óptica y múltiples intervenciones ortopédicas; el menor mantiene mayor autonomía y evolución más leve. Ambos presentan miopía alta, retraso del desarrollo y afectación multisistémica.
Introducción
Las leucodistrofias hipomielinizantes son enfermedades hereditarias raras caracterizadas por una deficiente formación de mielina en el sistema nervioso central. Dentro de este grupo, el síndrome 4H suele relacionarse con mutaciones en POLR3A, POLR3B o POLR1C.
Cuando las mutaciones afectan a POLR3B, el trastorno se clasifica como HLD8. Aunque su prevalencia exacta es desconocida, los avances en secuenciación genética han permitido identificar las leucodistrofias relacionadas con POLR3 como una de las causas más habituales de hipomielinización infantil.
Clínicamente, estas enfermedades pueden incluir retraso motor y del desarrollo, ataxia, disartria, alteraciones oculares, anomalías dentales y retraso puberal. La RM cerebral suele mostrar hipomielinización difusa. El manejo requiere un abordaje integral, dado que no existen terapias curativas por el momento. Esta serie familiar destaca cómo una misma mutación puede producir manifestaciones clínicas diferentes, incluso entre hermanos.
Presentación de los casos
Caso 1
Varón de 13 años con mutación homocigota en POLR3B (c.2930T>A; p.Val977Asp) y diagnóstico de síndrome 4H desde los 11 años. Presenta retraso global del desarrollo, deterioro progresivo de la marcha, distonía, disartria, disfagia, temblores, debilidad muscular y alteraciones ortopédicas (tendinitis y contractura del tendón de Aquiles, pie plano valgo). Además, se identificaron déficit de carnitina y vitamina D.
Requirió cirugía correctiva del gastrocnemio y del pie plano. Presenta bajo peso y talla (IMC 12.1).
En oftalmología destaca miopía alta con astigmatismo y palidez bilateral del disco óptico, compatible con afectación del nervio óptico. Actualmente deambula con ayuda y continúa en fisioterapia y logopedia. En la familia existen otros miembros con síntomas neurológicos, lo que apoya la base genética.
Caso 2
Varón de 11 años con la misma mutación en POLR3B y diagnóstico de síndrome 4H. Muestra retraso del desarrollo, distonía e inestabilidad de la marcha, sin disfagia.
En el examen físico se detectó pie plano valgo bilateral y tensión del gastrocnemio. Ha sido intervenido quirúrgicamente (artroeresis subtalar, alargamiento del gastrocnemio y guiado de crecimiento tibial). En oftalmología presenta miopía alta y atrofia óptica bilateral.
Realiza fisioterapia, terapia ocupacional, logopedia e hidroterapia, con evolución favorable tras la cirugía.
Discusión
Esta serie subraya la heterogeneidad clínica intrafamiliar en las leucodistrofias relacionadas con POLR3B. Aunque ambos hermanos comparten una mutación homocigota, el mayor presenta un deterioro motor y visual más marcado, mientras que el menor mantiene un nivel funcional superior. Las mutaciones en POLR3B son una de las causas más frecuentes del síndrome 4H.
La variante clásica descrita en numerosos pacientes es c.1568T>A (p.Val523Glu), aunque existen múltiples mutaciones con efectos variables. Algunos trabajos sugieren que las variantes homocigotas missense pueden asociarse a fenotipos más leves, mientras que las variantes truncantes o de splicing se vinculan a mayor severidad.
Estudios previos señalan que hasta dos tercios de los pacientes con leucodistrofias presentan síntomas visuales (atrofia óptica, nistagmo, estrabismo).Las alteraciones musculoesqueléticas, como pie plano valgo, contracturas o tensión muscular, son frecuentes y pueden requerir tratamiento quirúrgico y rehabilitación intensiva.
El manejo debe ajustarse al estadio de la enfermedad e incluir valoración neurológica, endocrina (por el riesgo de hipogonadismo), oftalmológica, genética y rehabilitadora. La consanguinidad familiar refuerza la necesidad del asesoramiento genético.
Aunque no existe tratamiento curativo, se investigan enfoques emergentes:
- Estrategias metabólicas(dieta cetogénica u otras formas de soporte energético).
- Terapias génicas(oligonucleótidos antisentido, vectores AAV).
- Fármacos promotores de remielinización, como la clemastina, con resultados preliminares favorables.
Conclusiones
Este reporte familiar muestra cómo una misma mutación en POLR3B puede producir grados muy distintos de afectación en miembros de una misma familia. La identificación temprana de signos clave (retraso del desarrollo, alteraciones de la marcha, atrofia óptica) debe motivar la evaluación genética. El tratamiento multidisciplinario, junto con las intervenciones rehabilitadoras y ortopédicas, puede mejorar de forma importante la calidad de vida de los pacientes.
La serie subraya, además, el valor del consejo genético y la importancia de avanzar hacia terapias emergentes que puedan modificar la progresión de la enfermedad.
🔗Más información en: https://www.cureus.com/articles/399924-polr3b-related-hypomyelinating-leukodystrophy-type-8-4h-syndrome-a-case-series-of-two-siblings#!/
3. Recogida de firmas por un cribado neonatal equitativo: tu apoyo puede cambiar vidas
Desde hace meses en ELA España perseguimos un objetivo que puede transformar el futuro de cientos de familias: lograr un cribado neonatal amplio y equitativo en todo el territorio nacional. Muchas familias ya os estáis movilizando para sumar firmas a la Iniciativa Legislativa Popular (ILP) que propone una ley de cribado neonatal igualitario en España. Gracias a vuestro esfuerzo hemos alcanzado cerca de 200.000 firmas, pero aún necesitamos llegar a las 500.000 para que la propuesta pueda presentarse directamente ante el Congreso.
¿Por qué es tan urgente este cambio?
En las leucodistrofias tratables, el diagnóstico precoz marca la diferencia. Detectar la enfermedad en los primeros días de vida permite iniciar medidas preventivas o tratamientos que modifican por completo el curso natural de la enfermedad. Sin embargo, hoy no todos los bebés tienen las mismas oportunidades, mientras algunas Comunidades Autónomas solo analizan las 11 enfermedades obligatorias, otras criban hasta 40, con los mismos recursos y costes. Esta desigualdad deja a algunos niños sin diagnóstico precoz y sin opciones.
Gracias a quienes ya os estáis movilizando
Queremos agradecer especialmente a todas las familias que, desde diferentes comunidades autónomas, están dedicando tiempo, energía y corazón a esta causa.
Hace unas semanas, gracias al compromiso de Sandra, mamá de Paula, se pudieron recoger numerosas firmas durante un evento muy especial: el XXXI Memorial de los Bomberos de la Comunidad de Madrid, celebrado en Alcalá de Henares. El Memorial, organizado por la Agrupación Deportiva Bomberos de la Comunidad de Madrid, celebró su edición número 31, reuniendo a cientos de bomberos, corredores, familias y vecinos en una jornada deportiva y emotiva. Este acto, se celebra desde 1994 en recuerdo y homenaje a los bomberos de la Comunidad de Madrid fallecidos en acto de servicio. La primera edición del Memorial se celebró en el parque de bomberos de Collado-Villalba al ser éste el destino de Vicente Arroyo, primer bombero fallecido en acto de servicio del CBCM en diciembre de 1993. Cada año se celebra de manera rotativa por los parques de bomberos de la Comunidad de Madrid.
Gracias a la implicación de los bomberos y al esfuerzo incansable de Sandra, se recogieron decenas de firmas en solo unas horas, demostrando cómo un evento comunitario puede convertirse en una plataforma poderosa para impulsar un cambio real.
Os animamos a seguir su ejemplo, cada firma cuenta, y cada gesto nos acerca un poco más a las 500.000 firmas necesarias.
¿Cómo puedes apoyar la ILP?
1. Firma la petición si aún no lo hubieses hecho
Tienes dos formas de hacerlo desde este enlace: https://www.boreal.es/ilp/ley-cribado-neonatal
- Si tienes certificado digital: solo pulsa“Firmar” y sigue los pasos. Serán unos segundos.
- Si NO tienes certificado digital: pulsa en «Firmar» y posteriormente pulsa «manualmente en una hoja», y sigue los pasos,
Recibirás en casa:
- Hoja de firmas (10 firmas por hoja)
- Sobre de franqueo pagado
- Podrás devolverla firmada sin coste.
2. Consejos útiles para conseguir más firmas
- Pide tantas hojas como firmas creas que puedes lograr (5 hojas = 50 firmas, 10 hojas = 100…). Una vez cumplimentadas y firmadas puedes introducirlas en el sobre/s y depositarlas en un buzón u oficina de correos.
- No es necesario que la hoja contenga las 10 firmas (puede enviarse con menos firmas si no consigues completarla)
- Asegúrate de que cada persona rellene correctamente sus datos(Nombre, apellidos, DNI + LETRA, fecha de nacimiento y firma)
- Aprovecha reuniones familiares, puntos de encuentro, actos a los que asistas (una carrera, un cumpleaños,…), son momentos y lugares que pueden permitir llegar a un gran número de personas.
- Transmite un mensaje claro cuando solicites el apoyo para la firma: la hoja de firmas contiene toda la información sobre la iniciativa legislativa popular. Ellos mismos pueden comprobar in situ a qué están mostrando su apoyo, pero es más fácil conseguir firmas si explicas en pocas palabras por qué es importante. Por ejemplo: En España existe una gran desigualdad en el cribado neonatal: algunas comunidades autónomas solo detectan 11 enfermedades y otras hasta 40, pese a tener el mismo coste y recursos. Esto hace que el diagnóstico precoz dependa del lugar de nacimiento. Necesitamos tu firma para impulsar una iniciativa legislativa popular que garantice un cribado neonatal universal y equitativo para todos los bebés, sin importar la comunidad donde nazcan.
Si necesitan más información: Puedes consultar todo sobre la ILP para el cribado neonatal universal y equitativo en https://www.masvisibles.com/
¡Un derecho para todos, ayúdanos a alcanzarlo!
4. Webinar “ Tengo un plan” de MAPFRE
El futuro es una preocupación constante para muchas familias que conviven con una leucodistrofia. Es habitual preguntarse cómo asegurar el bienestar de un hijo, cómo organizar los recursos familiares, cómo proteger los intereses propios y cómo dejar todo preparado en caso de necesitar apoyo o de no poder hacerse cargo más adelante. Con este objetivo celebramos el webinar “Tengo un plan”, en colaboración con MAPFRE, en el que participaron 12 familias de nuestra asociación y que ofreció información clara y práctica sobre planificación financiera y protección familiar.
Durante la sesión se abordaron diferentes herramientas que ofrece la ley y que pueden resultar muy útiles en la vida diaria. Una de ellas fue el patrimonio protegido, una figura que permite reunir bienes y derechos destinados exclusivamente a cubrir las necesidades de una persona con discapacidad.
Otro tema importante fueron los planes de pensiones para personas con discapacidad. Esta herramienta permite construir un apoyo económico a largo plazo y cuenta con ventajas fiscales que pueden beneficiar tanto a la persona con discapacidad como a los familiares que colaboran en las aportaciones .
El webinar también incluyó información sobre distintas formas de organizar una herencia. Se explicaron opciones que permiten dejar instrucciones sobre cómo repartir los bienes, cómo proteger al heredero más vulnerable o cómo asegurar que determinadas decisiones se cumplan.
Otro bloque del encuentro estuvo dedicado a la protección económica mediante seguros. Se habló de seguros de vida, de seguros de ahorro, de su utilidad cuando existen deudas o cargas familiares y de cómo pueden ayudar a cubrir impuestos, cerrar una empresa o garantizar estabilidad económica para los hijos. Se mencionó también la hipoteca inversa como una opción que puede proporcionar ingresos a personas mayores sin necesidad de vender su vivienda, algo que puede resultar útil en determinados momentos.
Además, se repasaron cuestiones relacionadas con la pensión de viudedad. Se explicó quién puede solicitarla, qué requisitos se exigen en el caso de matrimonios y en el caso de parejas de hecho, y cómo influye el tiempo de convivencia. También se habló de las pensiones a favor de familiares y de las situaciones en las que estas pueden solicitarse, especialmente cuando la persona dependía económicamente del fallecido .
Uno de los temas centrales fue el patrimonio protegido, una fórmula que permite reservar bienes y derechos destinados exclusivamente a cubrir las necesidades vitales de una persona con discapacidad. Este tipo de patrimonio no tiene personalidad jurídica propia, pero sí un régimen especial de supervisión y administración, y ofrece ventajas fiscales importantes para quienes realicen aportaciones
Desde ELA España agradecemos la participación de todas las familias y el interés mostrado.
5. Se inicio la primera sesión del Webinar “Quemar la vida”
Desde ELA España hemos iniciado con mucha ilusión el Webinar “Quemar la vida”, un encuentro que realizamos junto a Borja Amondarain, miembro de nuestra asociación y un ejemplo inspirador de superación, resiliencia y amor por la vida. Borja convive con una leucodistrofia y, a lo largo de los años, ha aprendido a transformar las dificultades en oportunidades. En este espacio comparte su historia con total honestidad, cómo descubrió su enfermedad, los momentos más duros que ha afrontado y la manera en que el deporte, la actitud positiva y las ganas de seguir creciendo se han convertido en herramientas fundamentales para vivir.
Este Webinar nace con la intención de crear un espacio cercano donde podamos escucharnos, compartir experiencias y sentirnos acompañados. También es una invitación a reflexionar sobre la importancia de mantener viva la ilusión, los sueños y el deseo de seguir adelante desde la realidad y capacidades de cada persona. En el encuentro hablamos del valor de las pequeñas metas cotidianas, ya sea recuperar una afición, conectar con alguien, aprender algo nuevo o dedicar un rato a aquello que nos hace sentir bien.
No existe una única forma válida de cuidarse, lo importante es encontrar lo que encaja con cada uno y aporta bienestar físico, emocional o social.El título del taller, “Quemar la vida”, representa la energía vital que todos llevamos dentro, esa fuerza que nos permite aprovechar los momentos, reinventarnos y vivir con intensidad incluso cuando aparecen dificultades importantes. La primera sesión se celebró el 20 de noviembre y contó con una excelente participación de nuestras familias. Durante el encuentro pudimos conocernos mejor y escuchar la historia de Borja, comprendiendo lo que el deporte ha significado para él. Otras personas compartieron también aquello que les ayuda en su día a día y cómo han ido afrontando los retos de la enfermedad desde sus propias estrategias y ritmos. Nuestro deseo es continuar con “Quemar la vida” y seguir onstruyendo un espacio de apoyo mutuo donde la experiencia de cada persona se convierta en inspiración para los demás. Esperamos seguir contando con vuestra participación y animamos a quienes aún no se han unido a hacerlo. Este grupo está lleno de vida, esperanza y ganas de avanzar juntos.
6. ELA España seleccionada en la Convocatoria de Proyectos Sociales de Fundación “la Caixa” 2025
Nos complace compartir una noticia muy especial para nuestra asociación. El proyecto RAIL – Red de Ayuda Integral en Leucodistrofias ha sido seleccionado dentro de la Convocatoria de Proyectos Sociales Comunidad de Madrid 2025 de la Fundación “la Caixa”. Esta resolución supone un reconocimiento al trabajo que realizamos cada día para acompañar a las familias y mejorar la calidad de vida de las personas afectadas por una leucodistrofia.
El 30 de septiembre recibimos la comunicación oficial por parte del Subdirector General, Marc Simón Martínez, confirmando que nuestro proyecto ha sido evaluado positivamente por el comité técnico y el jurado territorial, y aprobado por los órganos de gobierno de la Fundación “la Caixa”. La ayuda económica concedida de 30.000 euros, una aportación que permitirá ampliar recursos, fortalecer la red de apoyo y seguir desarrollando programas esenciales para las familias afectadas. Este proyecto representa un avance importante para poder ofrecer acompañamiento social, emocional y sanitario a lo largo de todas las etapas de la enfermedad. Desde ELA España agradecemos profundamente la confianza depositada en nuestro trabajo y el reconocimiento a una realidad que necesita más visibilidad, más recursos y más apoyo institucional.
Como entidad seleccionada, asistimos el27 de octubre al acto oficial de presentación de resultados en el CaixaForum Madrid, un encuentro que reunió a las organizaciones beneficiarias de la convocatoria. Fue una oportunidad para compartir experiencias, conocer otros proyectos sociales y visibilizar la importancia del trabajo que realizamos en el ámbito de las enfermedades raras.
El respaldo de Fundación “la Caixa” nos impulsa a seguir avanzando, a fortalecer nuestra red de apoyo y a mantener el compromiso con todas las familias que conviven con una leucodistrofia. Esta ayuda no es solo una aportación económica, es un impulso para seguir creciendo y llegar más lejos.
7. Diagnosticar a tiempo para salvar vidas. De los congresos médicos a las instituciones.
La leucodistrofia metacromática ha tenido una presencia especialmente relevante este mes gracias al esfuerzo conjunto de profesionales, familias y representantes de ELA España. La Dra. Aurora Pujol, investigadora del Instituto de Investigación Biomédica de Bellvitge (IDIBELL), participó en el II Congreso Iberoamericano de Genética Médica y Medicina Genómica, celebrado en Murcia del 7 al 10 de octubre. Ante especialistas de distintos países presentó información clave sobre la enfermedad, su evolución, las edades de inicio más habituales, los signos clínicos que deben alertar y las opciones terapéuticas disponibles en la actualidad.
El 10 de octubre la Dra. Pujol expuso la ponencia titulada “Avances terapéuticos en leucodistrofia metacromática”, donde insistió en la urgencia de implantar un cribado neonatal que permita detectar esta enfermedad desde el nacimiento. Insistió en que un diagnóstico temprano es imprescindible, ahora que contamos con una terapia génica como Libmeldy que requiere una intervención muy precoz para poder frenar la enfermedad. Para sensibilizar a los profesionales asistentes compartió vídeos de nuestras pequeñas Noa y Paula, una manera directa y humana de mostrar la gravedad real de esta enfermedad y la urgencia de avanzar en diagnóstico precoz.
El trabajo de sensibilización también avanzó en el ámbito institucional. El 4 de noviembre la presidenta de ELA España, Carmen Sever, se reunió en Santiago con el Conselleiro de Sanidade, Antonio Gómez Caamaño, y con el gerente José Ramón Parada. Durante el encuentro insistió en la necesidad de incluir las leucodistrofias en el programa de cribado neonatal y subrayó de forma especial la leucodistrofia metacromática, ya que hoy cuenta con un tratamiento aprobado. Carmen recordó que cada diagnóstico tardío implica perder la eficacia potencial de la terapia génica y que la equidad territorial es un requisito imprescindible para garantizar que todos los bebés tengan las mismas oportunidades, sin importar la comunidad autónoma donde nazcan.
La presencia en un congreso internacional y las conversaciones directas con las autoridades sanitarias reflejan un avance claro en la visibilidad de estas enfermedades. Cada paso que se da en el ámbito científico y cada puerta que se abre en la administración acercan el objetivo común, lograr un cribado neonatal equitativo para que ninguna familia llegue tarde a un tratamiento que puede cambiar una vida.
Desde ELA España continuaremos trabajando con compromiso y unidad para que todas las comunidades autónomas reconozcan esta urgencia y para que ninguna familia quede atrás.
Eventos octubre - noviembre
Un año más del Mercadillo Navideño de Vilamarxant
El 30 de noviembre participamos un año más en el Mercat Solidari de Vilamarxant gracias al esfuerzo de una familia de ELA España que, con gran dedicación, montó nuestro stand. Durante la jornada se ofreció información sobre leucodistrofias, se vendieron artículos solidarios y se recogieron firmas a favor de un cribado neonatal equitativo.
- 2025-11-30
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Las Leukos van al cole: por primera vez en el INS Serrallarga
Llevamos por primera vez el proyecto “Las Leukos van al cole” al INS Serrallarga de Girona, donde impartimos dos charlas online al alumnado de 2º de ESO. Explicamos qué son las leucodistrofias, su herencia y su impacto en las familias.También les animamos a sumarse a la actividad del centro, creando postales navideñas que se enviarán a los niños y niñas de nuestra asociación.
- 2025-11-25
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Lentegí vuelve a acoger la Jornada de Montañismo solidario. “Todos somos Daniel”
Lentegí celebró la IX Jornada de Montañismo Solidario “Todos somos Daniel”, con trail, mini trail y senderismo en un entorno único. La iniciativa recaudó 3.539,16 euros para apoyar a las familias con leucodistrofias.
- 2025-10-05
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Feria de Asociaciones 2025 en Coslada. Un día para compartir, informar y sumar apoyos
La Feria de Asociaciones 2025 de Coslada se celebró el 4 de octubre y reunió a numerosas entidades y vecinos en una jornada llena de actividades y participación. ELA España estuvo presente para informar sobre las leucodistrofias, ofrecer un taller infantil de marcapáginas y continuar la recogida de firmas por un cribado neonatal equitativo.
- 2025-10-04
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Coslada se une a la lucha contra las leucodistrofias a través del arte
El 3 de octubre, la Asociación de Artistas Plásticos de Coslada inauguró una exposición solidaria en el Centro Cultural Margarita Nelken. Durante el acto se organizó una rifa con un cuadro del artista Odilo y se vendieron llaveros solidarios. Gracias a la participación de los vecinos se recaudaron 625 euros, destinados a ELA España para impulsar la investigación y apoyar a las familias afectadas por leucodistrofias.
- 2025-10-03
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