Blog ELA España
Imagen de Jill Wellington en Pixabay

Ensayo enfermedad de Canavan
Myrtelle anuncia la presentación de resultados interinos alentadores de su ensayo clínico de terapia génica de fase 1/2 para la enfermedad de Canavan en la reunión “2025 Cell & Gene Meeting on the Mesa”

Boletín ELAInfos AGOSTO – SEPTIEMBRE 2025
1.Zilganersen y la enfermedad de Alexander En septiembre de 2025, la compañía Ionis Pharmaceuticals presentó resultados muy alentadores sobre Zilganersen, un nuevo tratamiento en investigación

LA SONRISA DE JUAN
La Carrera Nocturna de Guadalquivir viene celebrándose en Sevilla desde hace 37 años. Es una de las carreras más populares de Europa y donde mayor número de corredores participan, 25.000.
Tuvo lugar el 26 de septiembre y este año ha brillado en ella una ola de solidaridad y reivindicación. Más de 650 personas han participado con camisetas amarillas con el lema “Juan ya no habla, pero su historia grita”. Se manifestaba la importancia de la investigación para salvar vidas, pero sobre todo la detección temprana de la ALD para que tenga cura. Una iniciativa que no estaba prevista con una participación tan masiva, más bien fue algo familiar que se transformó en una gran ola de acompañamiento.

Zilganersen y la Enfermedad de Alexander
Ionis Pharmaceuticals ha anunciado en septiembre de 2025 resultados muy positivos de su estudio con Zilganersen, un medicamento en investigación para la enfermedad de Alexander (AxD). La AxD es una enfermedad neurológica rara, progresiva y a menudo fatal, que actualmente no tiene tratamientos aprobados que modifiquen la enfermedad.

XXI Encuentro Nacional de Familias de ELA España y VII Mercadillo Benéfico
Del 25 al 28 de septiembre de 2025, la Asociación Europea contra las Leucodistrofias en España (ELA España)celebró en Valladolid el XXI Encuentro Nacional de Familias, un evento que reunió a 25 familias y más de 80 asistentes de distintas comunidades autónomas.

Mi principal objetivo es disfrutar de mi hijo hoy.
El último sábado de cada mes de septiembre se convierte cada año en el día mundial de las leucodistrofias, un grupo de unas 50 enfermedades graves y neurodegenerativas de origen genético que afectan a la mielina, la sustancia que protege las células nerviosas y permite que se transmita el impulso nervioso desde el cerebro hasta las diferentes partes del cuerpo.
