REKLAIM, Actualización del ensayo de la enfermedad de Krabbe
Forge Biologics informa datos clínicos positivos de FBX-101 para pacientes con enfermedad de Krabbe
Comunicado de prensa: publicado el 23 de Febrero por Forge Biologics, puedes leer todos los detalles en este enlace : www.forgebiologics.com
“Es importante resaltar que los primeros datos del ensayo RESKUE demuestran que la administración intravenosa de FBX-101 después del HSCT ha sido segura y bien tolerada 6 y 12 meses después de la administración. En particular, los datos indican una ausencia de respuesta de anticuerpos contra el AAV administrado sistémicamente y un aumento significativo de la actividad de la enzima galactocerebrosidasa (GALC) en plasma y líquido cefalorraquídeo (LCR). Todos los pacientes reclutados hasta la fecha han mostrado una actividad motora y un desarrollo cerebral mejorados, lo que no se esperaría en ausencia de la transferencia genética sistémica del gen GALC.
Forge también abrió nuevo ensayo y trató a un paciente en el ensayo REKLAIM para FBX-101 en el Centro Médico de la Universidad de Michigan. REKLAIM es un ensayo clínico de fase 1b que actualmente recluta pacientes para investigar la seguridad y la eficacia de FBX-101 y se administra a pacientes que recibieron HSCT al menos 90 días antes y son asintomáticos con la enfermedad de Krabbe infantil o sintomáticos tempranos con la enfermedad de Krabbe infantil tardía. El propósito de REKLAIM es ofrecer esta terapia potencial a una población más grande de niños con la enfermedad de Krabbe, enfocándose en niños que recibieron HSCT como tratamiento estándar, pero que están desarrollando o tienen un alto riesgo de desarrollar la enfermedad nerviosa periférica progresiva”.
Ensayo clínico de transferencia de genes para la enfermedad de Krabbe (RESKUE)
