RESKUE, un ensayo de terapia génica de fase 1/2 para pacientes con enfermedad de Krabbe
RESKUE es el primer ensayo clínico en humanos que se administra a pacientes con enfermedad de Krabbe
Los resultados son emocionantes y esperanzadores para los pacientes que padecen la enfermedad de Krabbe y que normalmente, en ausencia de tratamiento, no viven más de dos años de edad” ha comentado la Dra. Escolar, directora médica de Forge
